Descoperire: Oamenii de știință pot acum să activeze și să dezactiveze genele umane

Sistemul de editare genică CRISPR-Cas9 care a revoluționat ingineria genetică în ultimul deceniu implică tăierea firelor de ADN, care este un proces care poate fi destul de greu de controlat și poate duce la modificări genetice nedorite. Acum, datorită cercetătorilor de la Massachusetts Institute of Technology și Universitatea din California, San Francisco (UCSF), o nouă tehnologie de editare a genelor numită CRISPRoff poate schimba acest lucru, potrivit unui comunicat de presă.

Tehnica, descrisă într-o lucrare publicată în ”Cell” pe 9 aprilie, este reversibilă spre deosebire de CRISPR tradițional, iar modificările introduse pot fi transmise chiar și viitoarelor linii de celule. Această proteină nedistructivă de editare a genelor acționează ca un simplu întrerupător pentru gene, recreând beneficiile sistemului CRISPR-Cas9 utilizat pe scară largă, fără a deteriora materialul genetic al celulelor.

„Avansează rapid patru ani [de la acordarea inițială], iar CRISPRoff funcționează în cele din urmă așa cum se prevede într-un mod științifico-fantastic”, spune co-autorul principal Luke Gilbert. „Este incitant să-l vezi funcționând atât de bine în practică”. Cercetătorii au creat o mică mașină de proteine ​​pentru a construi un editor epigenetic care ar putea imita metilarea naturală a ADN-ului, care este un mecanism epigenetic care apare prin adăugarea unei grupări metil (CH3) la ADN. Mașina, ghidată de ARN-uri mici, poate transforma grupările metil în puncte specifice de pe catena. Genele metilate sunt apoi „reduse la tăcere” sau oprite, de unde provine și numele mașinii. Acest lucru nu modifică secvența catenei ADN, permițând cercetătorilor să inverseze efectul de reducere a zgomotului folosind enzime care elimină grupările metil. Cercetătorii au numit această metodă CRISPRon.

Într-un alt studiu, cercetătorii au folosit tehnologia pentru a opri proteina Tau, care poate forma aglomerări în creier care provoacă pierderi de memorie și sunt implicate în boala Alzheimer, în neuroni. S-a văzut că, deși nu este complet oprit, CRISPRoff ar putea fi folosit pentru a refuza expresia lui Tau. „Ceea ce am arătat este că aceasta este o strategie viabilă pentru stoparea proteinei Tau și prevenirea exprimării acelei proteine”, spune Weissman. „Întrebarea este, atunci, cum le oferiți acest lucru unui adult? Și ar fi cu adevărat suficient să aveți un impact asupra Alzheimerului?”

Cercetătorii caută acum noi modalități de aplicare a tehnologiei de editare a genelor. „Cu această nouă tehnologie CRISPRoff, puteți scrie un program care este amintit și desfășurat pe termen nelimitat de celulă”, spune Gilbert.

Sursa: interestingengineering.com