Terapia genică tratează cu succes leziunile măduvei spinării fără efecte secundare

În studiile la șoareci, neurotransmițătorii care blochează durerea au produs beneficii de lungă durată fără efecte secundare detectabile. O echipă internațională de cercetători condusă de oameni de știință de la Universitatea din California San Diego School of Medicine a raportat că o terapie genetică care inhibă semnalizarea țintită a celulelor nervoase a redus în mod eficient durerea neuropatică la șoarecii cu leziuni ale măduvei spinării sau ale nervilor periferici, fără efecte secundare detectabile. Rezultatele, care au fost publicate în ediția online a Molecular Therapy pe 5 mai 2022, sugerează o posibilă nouă opțiune de tratament pentru o afecțiune care poate afecta mai mult de jumătate dintre persoanele cu leziuni ale măduvei spinării. Neuropatia implică leziuni sau disfuncții ale nervilor din alte părți ale corpului, ducând de obicei la amorțeală cronică sau debilitantă, furnicături, slăbiciune musculară și durere. Nu există remedii deosebit de eficiente pentru neuropatie.

Terapia farmaceutică, de exemplu, poate necesita administrare sofisticată, continuă de medicamente și este asociată cu efecte secundare adverse, cum ar fi somnolență și slăbiciune motorie. Opioidele pot fi eficiente, dar pot, de asemenea, să dezvolte toleranță și să crească riscul de suprasolicitare sau dependență. Deoarece medicii și cercetătorii sunt capabili să identifice locația precisă a unei leziuni ale măduvei spinării și originea durerii neuropatice, au fost multe eforturi pentru a dezvolta tratamente care vizează selectiv neuronii afectați sau deteriorați din segmentele coloanei vertebrale afectate. În ultimii ani, terapia genică s-a dovedit o posibilitate din ce în ce mai atractivă. În cel mai recent studiu, cercetătorii au injectat un virus adeno-asociat inofensiv care poartă o pereche de transgene care codifică acidul gamma-aminobutiric sau GABA la șoareci cu leziuni ale nervului sciatic și dureri neuropatice consecutive. GABA este un neurotransmițător care blochează impulsurile dintre celulele nervoase; în acest caz, semnale de durere.

Sursa foto: scitechdaily.com

Livrarea și exprimarea transgenelor – GAD65 și VGAT – au fost limitate la zona de leziune a nervului sciatic la șoareci și, ca urmare, nu au existat efecte secundare detectabile, cum ar fi slăbiciunea motorie sau pierderea senzației normale. Producerea de GABA de către transgene a dus la inhibarea măsurabilă a neuronilor de semnalizare a durerii la șoareci, care a persistat timp de cel puțin 2,5 luni după tratament. „Una dintre condițiile prealabile ale unei terapii antinociceptive (de blocare a durerii) acceptabile clinic este minimă sau nulă. efecte secundare cum ar fi slăbiciunea musculară, sedarea generală sau dezvoltarea toleranței la tratament”, a spus autorul principal Martin Marsala, MD, profesor la Departamentul de Anestezie din UC San Diego School of Medicine. „O singură invenție de tratament care oferă un efect terapeutic de lungă durată este, de asemenea, foarte de dorit. Aceste descoperiri sugerează o cale înainte pentru ambele.” Sursa: scitechdaily.com